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Cost-Effectiveness of Onasemnogene Abeparvovec Compared With Nusinersen and Risdiplam in Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 1 in Brazil
Avaliar o custo-efetividade do onasemnogeno abeparvoveque em relação ao nusinersena e risdiplam no tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1 na perspectiva do Sistema Único de Saúde brasileiro (SUS). Foi construído um modelo de Markov em um horizonte por toda a vida (lifetime). As estimativas d...
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Published in: | Value in health regional issues 2024-03, Vol.40, p.108-117 |
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Format: | Article |
Language: | English |
Subjects: | |
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Summary: | Avaliar o custo-efetividade do onasemnogeno abeparvoveque em relação ao nusinersena e risdiplam no tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1 na perspectiva do Sistema Único de Saúde brasileiro (SUS).
Foi construído um modelo de Markov em um horizonte por toda a vida (lifetime). As estimativas de efeito foram obtidas de estudos clínicos (curto prazo) e de curvas de sobrevida de coortes (longo prazo). Os custos foram medidos em valores correntes de 2022 na moeda local (R$) e os benefícios em anos de vida ajustados por qualidade (QALY). Os valores de utilidade foram extraídos de publicações relacionadas à atrofia muscular espinhal tipo 1e os custos relacionados às tecnologias e aos cuidados de manutenção em cada estado de saúde em fontes oficiais de reembolso no Brasil. Análises de cenários e de sensibilidade determinística e probabilística foram realizadas.
Comparado à estratégia de menor custo (nusinersena), o onasemnogeno abeparvoveque obteve custo incremental de R$2.468.448,06 e um incremento de 3 QALY, uma razão de custo-efetividade incremental de R$742.890,92/QALY. O risdiplam teve uma dominância extendida, com uma razão de custo-efetividade incremental de R$926.586,22/QALY, quando comparado ao nusinersena. As análises de sensibilidade demonstraram um impacto importante do horizonte temporaç e do custo de aquisição do onasemnogeno abeparvoveque.
No horizonte lifetime, o onasemnogeno abeparvoveque se apresenta como uma opção provavelmente mais efetiva que nusinersena e risdiplam, mas associada a um custo incremental. Tal relação deve ser ponderada nos critérios de eficiência durante a tomada de decisão e monitoramento de resultados na perspectiva do SUS.
This study aimed to evaluate the cost-effectiveness of the onasemnogene abeparvovec in relation to nusinersen and risdiplam in the treatment of spinal muscular atrophy type 1 from the perspective of the Brazilian Unified Health System.
A Markov model was built on a lifetime horizon. Short-term data were obtained from clinical trials of the technologies and from published cohort survival curves (long term). Costs were measured in current 2022 local currency (R$) values and benefits in quality-adjusted life-years (QALYs). Utility values were derived from type 1 spinal muscular atrophy literature, whereas costs related to technologies and maintenance care in each health state were obtained from official sources of reimbursement in Brazil. Deterministic and probabilistic, as well as scenario, sensitivit |
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ISSN: | 2212-1099 2212-1102 |
DOI: | 10.1016/j.vhri.2023.11.004 |