Frühere Zulassung von Arzneimitteln - Eine Chance für Patienten?

• Published in: Zeitschrift für Evidenz, Fortbildung und Qualität im Gesundheitswesen Fortbildung und Qualität im Gesundheitswesen, 2016, Vol.112, p.S27-S33
• Main Author: Paar, W. Dieter
• Format: Article
• Language: ger
• Subjects: accelerated approval; adaptive licensing; Arzneimittelsicherheit; Arzneimittelzulassung; beschleunigte Arzneimittelzulassung; Drug approval; drug regulatory agencies; drug safety; HTA Institutionen; HTA organizations; malignes Melanom; metastatic melanoma; primary hypercholesterolemia; primäre Hypercholesterinämie; Zulassungsbehörden
• ISSN: 1865-9217; 2212-0289
• DOI: 10.1016/j.zefq.2016.04.010

In den letzten Jahren wurden verschiedene Ansätze diskutiert, die Zulassung von neuen Arzneimitteln besonders bei solchen Erkrankungen zu beschleunigen, bei denen es bisher keine oder nur begrenzte Therapiemöglichkeiten gibt. Hierbei ergibt sich ein Spannungsfeld zwischen neuen früher verfügbaren Therapieoptionen und einem möglicherweise erhöhten Sicherheitsrisiko aufgrund von noch nicht ausreichend langer klinischer Prüfung der neuen Arzneimittel. Es muss ebenfalls berücksichtigt werden, dass die Datenlage ausreichend sein muss, um eine Erstattung der neuen Arzneimittel zu gewährleisten. Die schwierige Abwägung zwischen Vor- und möglichen Nachteilen einer beschleunigten Zulassung muss zwischen Patientenvertretern, Zulassungsbehörden, HTA Institutionen und forschenden Arzneimittelherstellern diskutiert werden. Eine beschleunigte Zulassung kann für Patienten vorteilhaft sein. In recent years, various options have been discussed to accelerate the approval of new drugs, especially for conditions with high unmet needs. There is a trade-off between the earlier availability of new treatment options and a potentially higher safety risk of drugs which have not been investigated in long-lasting clinical trials and a broader patient population. It must also be taken into account that clinical trial data and results must be sufficient to allow for the reimbursement of the new treatment option. The difficult process of weighting the benefits against the potential risks of an accelerated drug approval should be discussed between patients, regulatory authorities, HTA institutions and pharmaceutical companies. Patients might benefit from a fair, balanced accelerated approval.