Is the PARADIGM-HF cohort representative of the real-world heart failure patient population?

• Published in: Revista portuguesa de cardiologia 2018-06, Vol.37 (6), p.491-496
• Main Authors: Rodrigues, Gustavo, Tralhão, António, Aguiar, Carlos, Freitas, Pedro, Ventosa, António, Mendes, Miguel
• Format: Article
• Language: English
• Subjects: Aged; Aminobutyrates - therapeutic use; Angiotensin Receptor Antagonists - therapeutic use; Drug Combinations; Female; Fração de ejeção reduzida; Heart failure; Heart Failure - drug therapy; Humans; Insuficiência cardíaca; Male; Medical therapy; Middle Aged; Randomized Controlled Trials as Topic - standards; Randomized Controlled Trials as Topic - statistics & numerical data; Reduced ejection fraction; Reproducibility of Results; Sacubitril-valsartan; Terapêutica médica; Tetrazoles - therapeutic use
• ISSN: 0870-2551; 2174-2030; 2174-2049
• DOI: 10.1016/j.repc.2017.09.023

A new drug with prognostic impact on heart failure, sacubitril/valsartan, has been introduced in current guidelines. However, randomized trial results can be compromised by lack of representativeness. We aimed to assess the representativeness of the PARADIGM-HF trial in a real-world population of patients with heart failure. We reviewed the records of 196 outpatients followed in a heart failure clinic between January 2013 and December 2014. After exclusion of 44 patients with preserved ejection fraction, the inclusion and exclusion criteria of the trial were applied. Of the 152 patients with systolic heart failure, 106 lacked one or more inclusion criteria and 45 had at least one exclusion criterion. Considering only patients with ejection fraction ≤35% (HFrEF) (n=88), 43 patients lacked at least one inclusion criterion and 25 patients had at least one exclusion criterion. Combining the inclusion and exclusion criteria, 24.3% of patients with systolic HF (ejection fraction ≤50%) and 42% of patients with HFrEF would be eligible for the PARADIGM-HF trial. One in four patients with systolic HF followed in a heart failure outpatient clinic would fulfill the reference study criteria for treatment with the new drug, sacubitril/valsartan. Um novo medicamento com impacto prognóstico em doentes com insuficiência cardíaca foi introduzido nas guidelines mais recentes. Contudo, os resultados de estudos aleatorizados podem ser prejudicados pela falta de representatividade. Os autores ambicionam avaliar a representatividade do estudo PARADIGM-HF numa população do mundo real de doentes com insuficiência cardíaca. Foram revistos os registos de 196 pacientes seguidos em consulta dedicada a insuficiência cardíaca de um hospital terciário entre janeiro de 2016 e dezembro de 2014. Após exclusão de 44 doentes com fração de ejeção preservada, os critérios de inclusão e exclusão foram aplicados. Dos 152 doentes com insuficiência cardíaca com disfunção sistólica, 106 não preenchiam um ou mais critérios de inclusão e tinham pelo menos um critério de exclusão. Considerando apenas os doentes com fração de ejeção ≤ 35% (N = 88), 43 doentes não preenchiam pelo menos um critério de inclusão e 25 tinham pelo menos um critério de exclusão. Combinando os critérios de inclusão e exclusão, 24,3% dos doentes com fração de ejeção < 50% e 42% dos doentes com fração de ejeção ventricular esquerda reduzida seriam elegíveis para o estudo PARADIGM-HF. Um em cada quatro doentes com insuficiência ca