Ekulizumab u liječenju paroksizmalne noćne hemoglobinurije

Cilj: U radu je prikazan slučaj bolesnice s paroksizmalnim noćnom hemoglobinurijom, koja je liječena ekulizumabom, monoklonskim protutijelom koje inhibira komplement. Prikaz slučaja: U bolesnice, s otprije poznatom aplastičnom anemijom, postavljena je dijagnoza PNH-a nakon sumnje na trombozu moždani...

Full description

Saved in:
Bibliographic Details
Published in:Medicina Fluminensis 2011, Vol.47 (4), p.426
Main Authors: Perić, Zinaida, Dubravčić, Klara, Bašić-Kinda, Sandra, Duraković, Nadira, Boban, Ana, Mikulić, Mirta, Batinić, Drago, Labar, Boris
Format: Web Resource
Language:hrv ; eng
Subjects:
allo-SCT
alo-TKS
eculizumab
ekulizumab
liječenje
PNH
treatment
Online Access:Get full text
Tags: Add Tag
No Tags, Be the first to tag this record!
Description
Summary:Cilj: U radu je prikazan slučaj bolesnice s paroksizmalnim noćnom hemoglobinurijom, koja je liječena ekulizumabom, monoklonskim protutijelom koje inhibira komplement. Prikaz slučaja: U bolesnice, s otprije poznatom aplastičnom anemijom, postavljena je dijagnoza PNH-a nakon sumnje na trombozu moždanih vena. Znaci hemolitičke anemije javljaju se godinu dana kasnije. Na početku liječenja bila je prisutna teška hemoliza, anemija, trombocitopenija, te sekundarna hemokromatoza. Bolesnica je zahtijevala potpornu terapiju transfuzijama eritrocita svaka 2 – 3 tjedna. U siječnju 2010. započeta je uvodna terapija ekulizimabom, koja je protekla bez značajnih nuspojava, a potom je nastavljena terapija održavanja tijekom 9 mjeseci. Nakon nekoliko tjedana intenzitet hemolize značajno se smanjio, uz gotovo potpuni nestanak umora i slabosti. Posljedično se smanjila potreba za transfuzijama. Sve je to značajno poboljšalo kvalitetu života bolesnice. Rasprava i zaključak: Sve donedavno, alogenična transplantacija koštane srži (alo-TKS), postupak nerijetko povezan s nizom komplikacija, bila je jedina terapijska mogućnost za liječenje PNH-a. Dvije prospektivne studije pokazale su da ekulizumab značajno smanjuje intravaskularnu hemolizu, potrebu za transfuzijama eritrocita, poboljšava kvalitetu života bolesnika, kao i da smanjuje rizik tromboze. Ove su se spoznaje potvrdile i kod naše bolesnice. Ipak, alo-TKS i dalje ostaje jedina terapija koja omogućuje izlječenje PNH-a, te je svakako treba razmatrati kao prvu terapijsku opciju kod mladih bolesnika, koji u podlozi PNH-a imaju drugi hipoproliferacijski poremećaj koštane srži.
ISSN:1847-6864
1848-820X