国产血源性人凝血因子Ⅸ治疗血友病B的多中心Ⅲ期临床研究

目的 评价一种国产血源性人凝血因子Ⅸ(FⅨ)治疗血友病B的有效性和安全性.方法 采用多中心、开放、自身对照设计,用目标值法评价FⅨ的有效性.根据入组血友病B受试者的出血状况和FⅨ水平确定输注剂量,首次输注后30 min测定FⅨ回收率,(24±4)h观察出血症状和体征改善,记录不良事件,治疗后90 d检测病原微生物指标及FⅨ抗体.结果 36例血友病B患者纳入研究,中位年龄31岁,中位用药次数为4(1~17)次.受试者入组后36次首次出血中,止血效果优良、良好分别为27次(75.00%)、9次(25.00%).首次输注结束后30 min的FⅨ中位回收率为111.92% (65.55%~194.28...

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Published in:中华血液学杂志 2018, Vol.39 (5), p.404-407
Main Authors: 刘葳, 付荣凤, 周亚伟, 陈昀, 殷杰, 余自强, 杨林花, 王梅芳, 毕慧, 周泽平, 张心声, 夏结来, 杨仁池
Format: Article
Language:Chinese
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Description
Summary:目的 评价一种国产血源性人凝血因子Ⅸ(FⅨ)治疗血友病B的有效性和安全性.方法 采用多中心、开放、自身对照设计,用目标值法评价FⅨ的有效性.根据入组血友病B受试者的出血状况和FⅨ水平确定输注剂量,首次输注后30 min测定FⅨ回收率,(24±4)h观察出血症状和体征改善,记录不良事件,治疗后90 d检测病原微生物指标及FⅨ抗体.结果 36例血友病B患者纳入研究,中位年龄31岁,中位用药次数为4(1~17)次.受试者入组后36次首次出血中,止血效果优良、良好分别为27次(75.00%)、9次(25.00%).首次输注结束后30 min的FⅨ中位回收率为111.92% (65.55%~194.28)%.未发生研究药物相关不良事件.未发生病毒感染.所有受试者首次用药后90~104 d检测FⅨ抑制物均为阴性.结论 试验所用国产血源性FⅨ治疗血友病B具有良好的有效性及安全性.临床试验注册 国家食品药品监督管理总局2016L08027.
ISSN:0253-2727
DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2018.05.011