硫酸沙丁胺醇治疗晚发型脊髓性肌萎缩症患儿临床疗效及安全性观察

R596.2%R725.9; 目的:研究硫酸沙丁胺醇治疗晚发型脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的临床疗效和安全性.方法:本研究为前瞻性单臂Ⅲ期临床研究.收集2020年12月—2022年6月就诊于浙江大学医学院附属儿童医院神经内科的SMA患儿.患儿入组前均完成运动功能量表评估、肺功能检查及用药安全性评估.所有入组的患儿均口服硫酸沙丁胺醇片,初始剂量为每次1 mg,每日三次;口服1周后如可耐受,第2周剂量增加至每次1.5 mg,每日三次;以此剂量口服1周后如患儿仍可耐受,在治疗第3周起增量至每次2 mg,每日三次维持直至治疗6个月.患儿分别于治疗1、3、6个月时门诊随访.结果:26例患儿入组随访队列,...

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Published in:浙江大学学报（医学版） 2023-12, Vol.52 (6), p.714-720
Main Authors: 冯艺杰, 金佳宁, 陈婷婷, 王建华, 姜源, 高峰, 毛姗姗
Format: Article
Language:Chinese
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Description
Summary:R596.2%R725.9; 目的:研究硫酸沙丁胺醇治疗晚发型脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的临床疗效和安全性.方法:本研究为前瞻性单臂Ⅲ期临床研究.收集2020年12月—2022年6月就诊于浙江大学医学院附属儿童医院神经内科的SMA患儿.患儿入组前均完成运动功能量表评估、肺功能检查及用药安全性评估.所有入组的患儿均口服硫酸沙丁胺醇片,初始剂量为每次1 mg,每日三次;口服1周后如可耐受,第2周剂量增加至每次1.5 mg,每日三次;以此剂量口服1周后如患儿仍可耐受,在治疗第3周起增量至每次2 mg,每日三次维持直至治疗6个月.患儿分别于治疗1、3、6个月时门诊随访.结果:26例患儿入组随访队列,男性10例,女性16例,SMA Ⅱ型16例,Ⅲ型10例,起始治疗年龄5.67(3.13,7.02)岁,病程2.54(1.31,4.71)年.25例患儿基线和硫酸沙丁胺醇治疗6个月后运动功能汉默史密斯功能运动扩展量表(HFMSE)评分为14.0(6.5,43.0)和26.0(15.0,46.5)分(Z=-4.144,P
ISSN:1008-9292
DOI:10.3724/zdxbyxb-2023-0463