Efficacité des inhibiteurs de mTOR au cours des cytopénies auto-immunes réfractaires ou en rechute chez l’adulte : une étude rétrospective unicentrique

• Published in: La revue de medecine interne 2022-12, Vol.43, p.A344-A345
• Main Authors: Sorin, B., Fadlallah, J., Garzaro, M., Julien, V., Bertinchamp, R., Boutboul, D., Oksenhendler, E., Fieschi, C., Malphettes, M., Galicier, L.
• Format: Article
• Language: fre
• ISSN: 0248-8663; 1768-3122
• DOI: 10.1016/j.revmed.2022.10.042

Les inhibiteurs de mTOR (imTOR) ont montré une efficacité au cours de CAI multilignées de l’enfant notamment dans le contexte du syndrome lymphoproliférative avec auto-immunité (ALPS) ainsi qu’au cours de CAI réfractaires ou en rechute chez l’adulte. Les données concernant l’efficacité des imTOR au cours des CAI multilignées ou des CAI secondaires chez l’adulte sont peu nombreuses. Nous rapportons l’expérience d’un service d’immunologie clinique dans l’utilisation des imTOR au cours de CAI chez une population ayant une forte proportion de CAI multilignées ou secondaires. Nous avons réalisé une étude rétrospective unicentrique au cours de laquelle nous avons informatiquement analysé la base de données des dossiers médicaux de notre centre à la recherche de dossiers contenant les mots « sirolimus » ou « everolimus » entre janvier 2013 et avril 2020. Nous avons inclus les patients adultes ayant une CAI traitée par imTOR pendant au moins 1 mois. Les critères de réponse partielle et complète étaient ceux habituellement utilisés dans les études s’intéressant aux CAI. Nous avons évalué le taux de réponses à 3 mois et au cours de l’ensemble du traitement. L’efficacité des imTOR était considérée comme (i) certaine en cas de réponse aux imTOR seuls ou associés à un ou des traitements préalablement inefficaces, (ii) probable en cas de réponse aux imTOR associés à un ou des traitements secondairement arrêtés sans rechute, (iii) indéterminée dans les autres situations où une réponse était rapportée. Nous avons également mesuré la survie sans échec, nécessité d’un nouveau traitement ou décès. Quatre-vingt-huit dossiers médicaux contenant les mots « everolimus » ou « sirolimus » ont été identifiés, dont 29 rapportant l’utilisation d’imTOR pour le traitement d’une CAI. Quatre patients ont été exclus en raison de l’absence de suivi ou d’une durée de traitement inférieure à 1 mois et un patient identifié lors de l’étude a été inclus. Au total, 26 patients (14 hommes, 12 femmes) ont été inclus dans l’analyse avec un âge médian à l’introduction des imTOR de 34 ans (IQR : 25–58). Quatre patients étaient traités par imTOR pour 2 CAI distinctes. Trente CAI étaient donc traitées par imTOR : 11 anémies hémolytiques auto-immunes (AHAI) à anticorps chauds, 10 purpura thrombopéniques immunologiques (PTI), 6 érythroblastopénies et 3 neutropénies auto-immunes (NAI). Vingt CAI (67 %) s’intégraient dans le cadre de CAI multilignées et 21 (70 %) étaient des CAI secondaires dont 8 (27 %) é